生物科技

自 2018 年賀建奎因非法進行人類胚胎基因編輯而入獄以來，這一領域在全球範圍內形成了近乎絕對的禁忌。然而七年後的今天，這條「紅線」正面臨來自資本和技術的全新衝擊。剛剛度過 30 歲關口的華裔生物技術創業家凱茜·蒂（Cathy Tie）創辦的 Manhattan Genomics，以及西海岸的 Preventive，分別在 2025 年 10 月宣布進入這片曾被禁錮的領域，Preventive 更已籌集 3,000 萬美元（約港幣 2.34 億元）資金，這標誌著一場關乎人類未來健康的激烈博弈已重新拉開序幕。

多元視角下的業務模型差異

不同於賀建奎秘密進行的「學術冒險」，新一代初創企業更強調透明性和倫理自覺。Manhattan Genomics 由連續創業者蒂與頂級基因編輯研究者艾瑞歐娜·海索利（Eriona Hysolli）聯合創立，後者曾任 Colossal Biosciences 生物科學負責人。該公司已組建了包括生殖医学專家諾伯特·格萊赫（Norbert Gleicher）、倫理學家約翰·奎恩（John R. Quain）等在內的「科學貢獻者」團隊，這一架構的設計邏輯在於——將倫理審查內嵌於商業營運的核心流程。而 Preventive 的創辦人盧卡斯·哈靈頓（Lucas Harrington）則在其官方聲明中強調，企業將進行「徹底的安全與倫理調查」，承諾不會倉促推向市場。這兩家公司雖然都以「預防遺傳病」為目標，但在業務模式、資金結構和技術路線上顯示出了差異化的戰略定位。從融資角度看，Preventive 已獲得近 3,000 萬美元（約港幣 2.34 億元）投資，而 Manhattan Genomics 尚未披露具體融資數字，但其在 Thiel 獎學金獲得者身份和學術聯繫上的優勢可能為其爭取到更廣泛的科學界支援。

精準度突破能否化解安全隱憂

新興初創企業的信心源於近年來基因編輯技術的重大突破。相比賀建奎時代採用的初代 CRISPR-Cas9 系統，當今的「鹼基編輯」（base editing）和「引導編輯」（prime editing）技術已獲得了質的飛躍。中國科學院院士、中山大學生物學家黃軍就教授曾率先進行人類胚胎基因編輯的基礎研究，他對這一技術進步的評價是：新技術更像一支「基因鉛筆」，能精確改寫 DNA 上的單個「字母」，而無需切斷整條鏈條。2025 年 4 月，MIT 科學家大衛·劉（David Liu）因發明鹼基編輯和引導編輯技術獲得突破獎殊榮，其所領導團隊在 2025 年 9 月又報告了一項重要成果——將引導編輯的錯誤率從 1/7 降低至 1/121，這意味著相比七年前，技術精準度至少提升了一個數量級。

然而科學保守派對此持謹慎態度。加州大學聖地牙哥分校生物化學家亞歷克西斯·科莫爾（Alexis Komor）用四個「非常」強調了安全門檻的極高性：「安全門檻非常、非常、非常、非常高。我們絕對還沒達到那個水平」。科莫爾博士指出，對這些新技術的意想不到的影響，人類所知甚少。胚胎編輯的關鍵風險在於其「不可逆性」——任何「脫靶」的基因錯誤都會隨著胚胎發育擴散到嬰兒的每一個細胞，導致無法預測的級聯效應。黃軍就教授也明確表態，這項技術「有前景，但尚未準備好進入臨床」。從 2023 年首款 CRISPR 基因療法獲批用於治療遺傳性血液疾病來看，全球已接受的基因編輯方式仍限於「非遺傳性」領域——即僅改造成體細胞、不會遺傳給後代。與此形成對比，胚胎編輯涉及可遺傳的永久性改變，其每一步推進都需要突破倫理、科學和社會三重防線。

法律框架滯後與商業邏輯的張力

美國的政策框架為私營部門創造了某種程度的「監管機會」。由於聯邦政府明確禁止用公共資金資助胚胎編輯研究，學術機構的進展陷入癱瘓。但私營資本面臨的法律约束相對寬鬆——美國雖然法律上禁止胚胎編輯，但沒有「禁止私營資本進行非臨床研究」的明確規定，這為初創企業留下了一片灰色地帶。俄勒岡衛生與科學大學的生殖內分泌學家保拉·阿馬托（Paula Amato）博士預言：「如果我們沒有看到更多公司冒出來，我反而會感到驚訝」——這道出了市場邏輯與規制真空之間的必然碰撞。

中國的情況更為嚴格。2020 年全國人民代表大会通過的《民法典》修正案明確禁止人類基因編輯和克隆，違反者將被追究刑事責任，最高刑期達七年。但全球性的倫理共識仍未成形。凱茜·蒂以民意調查來支援其合法性——2018 年皮尤研究中心的數據顯示，72% 的美國民眾支援為治療嚴重疾病而編輯未出生嬰兒的基因。然而同一調查中，65% 的人認為直接用人類胚胎進行基因編輯測試「做得太過了」。更為關鍵的是，當問題從「治療疾病」轉向「增強能力」（如提升智商、改變膚色）時，公眾支援率急劇下降。瑞士蘇黎世聯邦理工學院的生物倫理學家凱利·奧蒙德（Kelly Ormond）指出，這一「滑坡」是監管者最深層的憂慮——一旦技術大門打開，就很難阻止其朝增強方向滑行。科莫爾博士坦言，目前人類對複雜遺傳增強的遺傳學原理理解有限，「但這只是時間問題。我們最終會弄明白的」。

科學共識的裂隙與制度創新的嘗試

2019 年全球頂級科學家聯署呼籲對可遺傳基因編輯實行暫停，其中包括 CRISPR 技術共同發現者、加州伯克利分校教授詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）。杜德納一直強調胚胎編輯需要「比典型研究更嚴格的審查」。但她同時承認：「如果這種方法被證明安全，它可能將遺傳病從慢性管理轉向預防，這是醫學的根本性改變」——這一措辭透露出即使是最謹慎的科學家也在為「可能性」留出想像空間。

黃軍就教授則對 Manhattan Genomics 的創立時機提出了直接批評，認為相關倫理、社會共識和法律框架尚未成熟。對此，凱茜·蒂做出了尖銳反駁：「如果大家都不去負責任地推動，這些框架永遠也不會成熟」——這句話揭示了創新者與保守派的根本分歧：前者認為「做」會創造共識的條件，後者則堅持「共識」必須先行。值得注意的是，新興初創企業正在通過組建倫理顧問委員會、發布透明的研究路線等方式，試圖改寫賀建奎事件遺留下的「信任赤字」。這種制度創新能否有效彌補監管真空，仍需時間檢驗。

遺傳病「防治模式」的演進與倫理成本

圍繞胚胎編輯的爭議本質上是一個範式轉變的問題。當前，許多攜帶遺傳病風險的父母已可通過「胚胎植入前遺傳學診斷」（PGD）技術篩選出健康胚胎，這是一種「被動選擇」模式。胚胎編輯則代表了「主动修復」——理論上，即使父母雙方都攜帶相同的致命基因突變（目前 PGD 無法解決的罕見情景），也可通過編輯實現健康生育。這一轉變的醫學潛力是巨大的，但社会成本同樣沉重。

首先，技術獲取的不平等問題已開始浮現。Preventive 籌集的 3,000 萬美元（約港幣 2.34 億元）級別融資意味著這項技術將最初只能被富有家庭承受，這可能進一步加劇遺傳上的社會分層。其次，「預防」與「增強」的邊界雖然在理論上清晰，但在實踐中不斷模糊。例如，如何界定「對基因病的預防」與「對群體平均性狀的最佳化」的分別？科學界迄今缺乏共同的答案。第三，對正常人基因多樣性的威脅。如果胚胎編輯廣泛推行，可能導致人類遺傳庫的「單調化」，某些罕見基因變異雖然在某些環境下會致病，但在不同環境條件下可能帶來適應優勢。

歷史教訓與未來抉擇

七年前，賀建奎的 CRISPR 寶寶事件震驚世界，但留給科學界和政策制定者的不只是教訓，更是一個懸而未決的問題：人類是否有權力改寫自身的遺傳宿命？凱茜·蒂和她的同行們正用資本和技術的語言重新提出這一古老問題。他們眼中看到的是沒有遺傳病的未來，而批評者則高舉「謹慎」和「倫理」的警示牌。這是一場關乎速度與安全、企業家精神與科學保守主義的碰撞，也是人類試圖重新定義自身命運的開始。

資料來源：Nature | CRISPR Medicine News | Business Wire | MIT Technology Review | Pew Research Center